公告本公司LT3001治療急性缺血性中風之新成份新藥， LT3001-203併用器械取栓之二期臨床試驗提前終止及結果分析

說明

1.事實發生日:115/11/12 2.研發新藥名稱或代號:LT3001 3.用途:適應症為治療急性缺血性腦中風 4.預計進行之所有研發階段:二期臨床試驗、三期臨床試驗及新藥查驗登記審核 5.目前進行中之研發階段(請說明目前之研發階段係屬提出申請/通過核准/不通過核准 ，若未通過者，請說明公司所面臨之風險及因應措施；另請說明未來經營方向及已投 入累積研發費用): (1)提出申請/通過核准/不通過核准/各期人體試驗(含期中分析)結果/發生其他影響 新藥研發之重大事件： LT3001-203為評估LT3001併用器械取栓治療急性缺血性中風之二期臨床試驗，規 劃分為 Part A (單劑量) 與Part B (多劑量) 兩階段進行。 Part A於美國及台灣共9家臨床試驗中心執行，歷時約3.5年，已順利完成24位受 試者收案。惟考量整體收案速度未達預期，經審慎評估後，決定提前終止 LT3001-203臨床試驗，不再進行原規劃之Part B 階段。 Part A試驗結果顯示，LT3001併用機械取栓未發現重大安全性疑慮。惟受限於樣 本數小及單劑量設計，尚不足以充分評估療效指標及多劑量治療之潛在效益。 本公司將依據現有臨床數據及整體開發策略，重新規劃後續併用機械取栓之臨床 試驗，持續推進相關臨床開發。 Part A階段之試驗目的與24位受試者試驗結果，如後方所敘。 (A)臨床試驗設計介紹 a.試驗計畫名稱： 一項第二期、兩部分、雙盲、隨機分配、安慰劑對照試驗，以評估LT3001藥物 對急性缺血性中風(AIS)接受血管內血栓移除術(EVT)治療之受試者的安全性和 療效。 b.試驗目的： 確認接受EVT之AIS受試者對靜脈(IV)注射單劑量LT3001藥物的安全性。 c.試驗階段分級：第II期臨床試驗。 d.藥品名稱：LT3001。 e.宣稱適應症：急性缺血性腦中風。 f.評估指標： 主要指標：單次給藥後24小時內出現症狀性顱內出血(sICH)；臨床惡化定義為 美國國家衛生研究院中風量表(NIHSS)增加>=4分，且經由核磁共振(MR)/電腦 斷層(CT)影像證實。 次要評估指標：單次給藥後7天內出現sICH；單次給藥後24小時或7天內出現無 症狀性顱內出血(aICH)。 g.試驗計畫受試者人數：Part A階段24位；Part B階段42位。 考量LT3001-203整體收案進度低於預期，故經審慎評估後，決定提前終止 LT3001-203臨床試驗，不再進行原規劃之Part B 階段。 (B)主要及次要評估指標之統計結果（包含但不限於P值）及統計上之意義 （包含但不限於是否達成統計上顯著意義），倘囿於其他重要原因導致公司無 法揭示統計資料，則應敘明理由說明之。 a.主要安全評估指標： 單次給藥後24小時內，共2位受試者發生症狀性顱內出血（sICH），LT3001組 及安慰劑組各1位，發生率分別為6.3%（1/16）及12.5%（1/8）。未觀察到 LT3001增加sICH發生風險。 b.次要安全評估指標： 1.症狀性顱內出血（sICH）： 單次給藥後7天內，LT3001組及安慰劑組發生率分 別為6.3%（1/16）及12.5%（1/8）。 2.無症狀性顱內出血（aICH）： 單次給藥後24小時及7天內，LT3001組與安慰劑 組發生率分別為31.3%（5/16）及37.5%（3/8），兩組於第7天均無新增案例。 (C)單一臨床試驗結果（包含主、次要評估指標之統計學上是否達顯著意義），並不 足以充分反映未來新藥開發上市之成敗，投資人應審慎判斷謹慎投資。 (2)未通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果未達統計上顯 著意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，公司所面臨之風險及因應措施： 不適用。 (3)已通過目的事業主管機關許可、各期人體臨床試驗(含期中分析)結果達統計上著 意義或發生其他影響新藥研發之重大事件者，未來經營方向：不適用。 (4)已投入之累積研發費用：因涉及未來國際授權談判資訊，為避免影響授權金額， 以保障投資人權益，暫不揭露。 6.將再進行之下一階段研發(請說明預計完成時間及預計應負擔之義務): (1)預計完成時間：不適用。 (2)預計應負擔之義務：無。 7.市場現況:每年全球約有1,500萬~1,700萬人罹患腦中風，其中80%為缺血性中風， 目前唯一治療急性缺血性中風的藥物是血栓溶劑(rt-PA)，惟其造成出血的風險大 及用藥時間窗的限制，故僅約3%~5%急性缺血性中風病患接受急性溶栓治療。除血 栓溶劑外，動脈導管取栓術為病患另一治療選擇，但其臨床效果有限。LT3001若 能突破現有藥物的安全性限制，即可在中風後24小時內、單獨或結合機械取栓給 藥，藥品市場潛力將高達106億美元。 8.其他應敘明事項(若事件發生或決議之主體係屬公開發行以上公司， 本則重大訊息同時符合證券交易法施行細則第7條第8款所定 對股東權益或證券價格有重大影響之事項):依據與發明人之協議，未來技術成功對 外授權時須支付授權金額之5%及產品銷售收入之2%予發明人。 9.新藥開發時程長、投入經費高且未保證一定能成功，此等可能使投資面臨風險，投 資人應審慎判斷謹慎投資。: